In Großbritannien ist das weltweit erste Medikament zugelassen worden, das auf der Gentechnik-Methode CRISPR/Cas9 basiert. Die britische Arzneimittelbehörde hat Casgevy® eine bedingte Marktzulassung erteilt für Menschen ab zwölf Jahren mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Die Zulassungsstudien beruhen zwar auf nur wenigen Patienten, die Ergebnisse waren aber positiv.
Die “Genschere” CRISPR/Cas9 kann im menschlichen Erbgut zielgenau mutierte Gene ausschneiden, verändern oder einfügen. Für die Entwicklung der Gentechnik hatten die beiden Professorinnen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier 2020 den Chemie-Nobelpreis erhalten. Wie vielen Menschen die Gentherapie schlussendlich zugutekommen wird, ist unklar – die Kosten sollen bei mehr als zwei Millionen Euro pro Patient liegen.
